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罕见病创新药物研发鼓励试点计划正式启动

为了落实国家药监局“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求，加强申请人与药审中心的沟通交流，聚焦并解决源头性创新罕见疾病药物研发中的科学问题，提升罕见疾病药物研发效率，近日，国家药监局药审中心正式启动罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”），全方位助力罕见病新药研发提速增效。

本次试点聚焦临床未满足需求，重点支持首创性、高临床价值的罕见病创新药研发，优先覆盖境内无获批药物、现有治疗手段存在明显短板的罕见病适应症，仅吸纳处于早期临床研发阶段、无同类获批产品的创新品种。试点推出多项利好举措，实行长期开放申报、无名额限制机制，企业可通过官方通道自愿申报。同时优化审评审批服务，精简注册检验流程、压缩核查时限，给予合规品种数据保护、市场独占期等政策支持，大幅降低研发成本与周期。试点构建起全链条研发支持体系，有效破除罕见病药物研发周期长、投入大、回报慢的壁垒，将充分调动药企研发积极性，加速多款优质罕见病新药落地，切实保障罕见病患者用药可及性，推动我国罕见病医药产业高质量发展。

                  供稿：幸强 来源：国家药监局药审中心网站